应用一：造血干细胞治疗遗传性疾病
造血干细胞（HSCs）----理想的基因转移靶细胞
（1）具有很强的自我复制和更新能力，可以分化成各系血细胞及免疫系统
中各种成熟细胞的能力。
（在正常骨髓中，则多数处于静止期（G0期））
（2）来源广泛，易于取材，可从脐带血（CB）,骨髓（BM）以及外周血（PB）
中分离获得
（3）可携带外源基因在宿主体内长期存在并发挥作用，用于先天性遗传病、
血液病和癌症等疾病的基因治疗。
慢病毒载体能感染大部分处于静止期的造血干细胞，因此成为一种有效的感染HSCs和进行基因治疗的工具。
基因治疗过程：
应用二：CAR-T治疗癌症
近年来，CAR修饰T细胞技术在白血病、淋巴瘤、黑色素瘤、脑胶质瘤等恶性肿瘤中显示出良好的抗肿瘤效应。
Ø 2011年，美国Jun研究小组应用scFvCD19-CD137-CD3ξ （第二代CAR）修饰T细胞成功治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）3例患者，CAR-T细胞不但在体内扩增1000倍以上，还维持有效治疗活性达6个月以上，2例患者病情达到完全缓解。部分CAR-T细胞甚至以记忆细胞形式存在，再次接触CLL细胞时会产生快速反应。
Ø 另一项研究中，17例转移性黑色素瘤患者接受了靶向人黑色素瘤标志物α-MART-1的CAR-T细胞治疗，2例患者的肿瘤完全消退，15例患者外周血中持久存在相当比例的移植T细胞（9%-56%），且病情稳定。
Ø Pule等将GD2作为靶抗原，利用第二代CAR修饰EBV特异性T细胞治疗儿童成神经母细胞瘤，结果表明，EBV特异性CAR-T输注后在患者循环中存货多达6周，治疗11例患者中6例肿瘤减退或肿瘤细胞坏死。
CarT 治疗过程
